Ключевая роль гена UNC13A в борьбе с амиотрофическим склерозом
Исследователи из университетов Тохоку и Кэйо (Япония) обнаружили, что целевое воздействие на ген UNC13A способно остановить прогрессирование бокового амиотрофического склероза (БАС).
БАС вызывает нарастающую мышечную слабость из-за гибели двигательных нейронов. Учёные долгое время сталкивались с проблемой генетической неоднородности заболевания, где множество факторов и патологических белков осложняли создание универсального лечения.
Для решения этой задачи специалисты смоделировали нервные клетки с нарушением работы ключевых РНК-связывающих белков. Во всех случаях наблюдалось значительное снижение активности гена UNC13A.
Выяснилось, что этот спад вызван двумя механизмами: включением скрытого экзона (кодирующего участка гена), дестабилизирующего микро РНК, и ростом уровня репрессора REST, подавляющего функции UNC13A.
Анализ тканей спинного мозга и двигательных нейронов пациентов с БАС подтвердил повышенную концентрацию REST. Этот общий путь объясняет, как различные мутации приводят к одинаковому результату — дефициту UNC13A и повреждению нейронов.
Поддержание активности UNC13A открывает перспективный метод борьбы с БАС. Учётые также предполагают, что снижение уровня REST через генную терапию может замедлить прогрессирование болезни и улучшить качество жизни пациентов.
Ранее было найдено средство восстановления мозга после инсульта.
Источник: www.gazeta.ru
